Terapia genowa

[marysia16]

a jest możliwe, żeby jako szczepionkę podawać jakiś inny wirus(plazmid), który by wiązał się z każdym obcym DNA, które dostaje się do komórki blokując jego działanie?

[Savok]

Po pierwsze chyba nie rozumesz, czym jest plazmid.

Po drugie szczepionka polega na nauczeniu ukladu immunologicznego do rozpoznawania patogenu, nie wiem o co ci chodzi.

[marysia16]

ale mi chodzi o szczepionki genowe(wektory plazmidowe,wirusowe), czy takowe mogą lokalizować i naprawiać lub wymieniać całezłe geny"?

[Savok]

Terapia genowa nie ma nic wspolnego ze szczepionkami pomimo aplikowania w ten sam sposob.

[ Dodano: Wto Lis 11, 2008 12:49 ]
W zamysle terapii genowej jest wprowadzenie kolejnej, tym razem funkcjonalnej kopii pierwotnie wadliwego genu. Nowa kopia ma dominowac na allelami wadliwymi. Jesli mutacja wywolujaca chorobe jest dominujaca nad genem dzikim, trzebaby wprowadzic allel bedac kodujacy zarowno funkcjonalne bialko jak i bedacy domunijacy nad juz dominujaca mutacja (trudna sprawa).

[marysia16]

ale załóżmy, że jest gen, który nie działa tak jak powinien, czy można taki gen naprawić lub wymienić go całego?

a w jaki sposób wektor odnajduje odpowiednie miejsce z odpowiednim genem?

[yeast]

czy można taki gen naprawić lub wymienić go całego?

Mozna, ale in vivo jest to ciezkie i malo wydajne. do tego wlasnie rekombinacja homologiczna zachodzi rzadko, wiec jest malo prawdopodobne, ze wlasciwy gen wklei sie we wlasciwe miejsce.

[sokol-44]

sensownie napisał poprzednik, wydajność rekombinacji homologicznej można podnośić o ile wystaczająco dużo wiemy o flankach genu, tzn jeśli znamy sekwencje otaczające właściwy gen jest szansa, że po wstawieniu wcześniej, odpowiednio oflankowanego insertu DNA do naszego wektora, wydajność rekombinacji homologicznej wzrośnie. tyle teoria - in vivo zawsze wszystko jest trudne, biolodzy molekularni nie często zwracaja uwagę na prawdziwy gąszcz i zawilosc mechanizmow w komórce.wyobraź sobie np transport takiego wektora w komórce, tzn. można potem linearyzować, tagować jądrowo. a i tak wszystko zależy od siły jonowej, oddziaływań elektrostatycznych, pH, ogólnie fizykochemicznego stanu komórki w danej chwili.wiec pcha się tam te wektory i liczy na odrobinę procent wydajności.
z ta terpaia genowa to troche jak z funkcjami stanu, tzn nikogo nie obchodzi co sie dzieje od momentu wprowadzenia wektora do oczekiwanego wyniku, możliwych dróg po któych proces zachodzi jest wiele, zmiennych nieskończenie wiele, w ogóle proces nad któym nikt nigdy nie zapanuje, co nie oznacza że kiedyś nie stanie się na praktycznie istotny.

[marysia16]

A czy jeśli jakaś choroba genetyczna czyli choroba, która jest spowodowana błędem w genotypie można leczyć za pomocą wirusów ( wektorów) niosących wyciszających funkcje błędnego genu w genotypie oraz genu poprawnego czyli wyłączanie i zastępowanie błędnego genu przez gen poprawny?

[Jakusz]

No na tym generalnie ma polegać terapia genowa. nie rozumiem do końca o co pytasz.

Po za tym nie pisz genotyp tylko genom. Genotyp to pojęcie oznaczające zespół genów, niezależne od tego gdzie i jak są one zapisane, a gdy mówimy o poziomie molekularnym i wklejaniu, wyciszaniu itd. genów to chodzi nam o genom, czyli niejako cały materiał genetyczny zawarty w komórce. Można powiedzieć o błędach w genomie (konkretnych genach) ale nie w genotypie.

[yeast]

A czy jeśli jakaś choroba genetyczna czyli choroba, która jest spowodowana błędem w genotypie można leczyć za pomocą wirusów ( wektorów) niosących wyciszających funkcje błędnego genu w genotypie oraz genu poprawnego czyli wyłączanie i zastępowanie błędnego genu przez gen poprawny?

Teoretycznie - tak. W praktyce problem jest z wydajnością i bezpieczeństwem terapii genowych.

[Marcin_skc]

No nawet były próby takich terapii genowych. Chciano zmienić gen wywołujący chorobe na poprawny i w tym celu wstrzykiwano ogromną ilośc wirusów zawierających poprawioną informację genetyczną po to zeby dołaczyły ją do genomu człowieka który poddał sie eskperymentowi. I okazało się, ze wywołało to ostrą odpoweidź immunologiczną i wstrząs septyczny i śmierc człowieka. Innym razem próbowano uleczyć tą terapią dwie kobiety i nieszczęśliwie fragment kwasu nukleinowego, który miał poprawić wadliwy gen przyłączył się do nie tego miejsca w genomie co trzeba. przyłączył się w pobliżu jakiś genów, co sparwiło, ze obydwie dostały białaczki. Z powodu takich skutków ubocznych terapie genowe nie są wydajne ani bezpieczne.

[yeast]

Inna sprawa, że były też przypadki ludzi, których wyleczono, ale wysokie prawdopodobieństwo skutków ubocznych sprawiło, że te metody nie są zaaprobowane.

[marysia16]

a co z tymi plazmidami? jeśli wbudowanie nowych genów do genomu nie jest stabilne, może by tak wprowadzić oddzielny fragment nowego samodzielnego DNA, który by kodował np. jakieś odpowiednie białka nie produkowane przez organizm ?